تعمل شركة Life Biosciences على أول علاج جيني تجريبي مصمم لاستعادة البصر عن طريق إحياء الخلايا العصبية التالفة في العين.
كيف يعمل أول علاج جيني على استعادة البصر؟
بدلاً من إبطاء تطور المرض، يهدف هذا العلاج الجديد إلى إعادة ضبط خلايا الشبكية المتقدمة في السن إلى حالة صحية أفضل باستخدام إعادة البرمجة اللاجينية.
حيث يستهدف ER-100 اعتلالات العصب البصري، وهي مجموعة من الحالات التي تسبب فقدان البصر الذي لا رجعة فيه. عندما تموت خلايا العقدة الشبكية، التي تربط العين بالدماغ.
فيما لا تتجدد هذه الخلايا العصبية بشكل طبيعي. مما يجعل علاج اضطرابات مثل الجلوكوما مفتوحة الزاوية واعتلال العصب البصري الأمامي الإقفاري غير الشرياني صعباً بشكل خاص.
وقد انبثق هذا العلاج من منصة إعادة البرمجة اللاجينية الجزئية لشركة لايف بايو. والتي تغير المؤشرات البيوكيميائية التي تتحكم في التعبير الجيني دون تغيير الحمض النووي نفسه.
بينما تستخدم هذه الطريقة التعبير المتحكم فيه لثلاثة عوامل نسخ من نوع ياماناكا, وهي OCT-4 وSOX-2 وKLF-4، والمعروفة مجتمعة باسم OSK، لإعادة ضبط علامات الشيخوخة الخلوية.
في الدراسات ما قبل السريرية، تم توصيل ER-100 مباشرة إلى العين من خلال الحقن داخل الجسم الزجاجي.
بحسب الشركة، نجحت هذه الطريقة في استعادة أنماط المثيلة المرتبطة بعمر الخلايا وتحسين وظائف الإبصار في نماذج حيوانية متعددة. بما في ذلك الرئيسيات غير البشرية.
وقد حصل العلاج على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لإجراء أول تجربة سريرية على البشر الأسبوع الماضي.
علاج الجلوكوما
تمهد هذه النتائج الطريق لإجراء تقييم أولي على البشر يركز على السلامة والعلامات المبكرة للفائدة.
في الوقت نفسه سيشمل البرنامج السريري المرضى المصابين بالجلوكوما مفتوحة الزاوية ومرض اعتلال العصب البصري الأمامي غير الشرياني، وهما حالتان تمثلان معًا عبئًا متزايدًا مع تقدم السكان في السن.
في حين لا يزال مرض الجلوكوما سببًا رئيسيًا للعمى في جميع أنحاء العالم. وبينما تركز العلاجات غالبًا على خفض ضغط العين، يمكن أن يستمر تلف خلايا العقدة الشبكية حتى عند التحكم في الضغط.
يُسبب مرض NAION، الذي يوصف أحيانًا بأنه سكتة دماغية في العين، فقدانًا مفاجئًا وغير مؤلم للرؤية، ولا توجد له علاجات معتمدة حاليًا.
لكن من خلال استهداف التدهور العصبي الكامن، يتم وضع ER-100 كعلاج محتمل لتعديل المرض بدلاً من كونه علاجًا للأعراض فقط.
وستقوم دراسة المرحلة الأولى بتقييم السلامة، والتحمل، والاستجابات المناعية، والتغيرات عبر تقييمات بصرية متعددة.
على الرغم من أن التجارب في المراحل المبكرة ليست مصممة لإثبات الفعالية، إلا أن البيانات يمكن أن تساعد في التحقق من صحة إعادة البرمجة اللاجينية كاستراتيجية قابلة للتطبيق لأمراض العيون التنكسية العصبية.
وأخيرًا، إذا نجح الأمر، فقد يشير ER-100 إلى تحول أوسع في كيفية علاج الأمراض المرتبطة بالعمر. والانتقال من إدارة الآثار اللاحقة إلى معالجة الشيخوخة البيولوجية نفسها.
المصدر: interestingengineering.