أصبح “أوليفر تشو” البالغ من العمر ثلاث سنوات أول مريض في العالم يتلقى أول علاج جيني في العالم بالخلايا الجذعية الثورية لمتلازمة هنتر.
كيف يعمل أول علاج جيني في العالم؟
هذا الاضطراب الوراثي النادر والمتقدم يلحق الضرر بالجسم والدماغ. وغالبًا ما تشبه آثاره شكلًا من أشكال الخرف لدى الأطفال.
فيما تشكل هذه الحالة خطرًا على الحياة، حيث يتراوح متوسط العمر المتوقع عادةً بين 10 و20 عامًا.
لكن تم تطوير هذا العلاج على مدى عشر سنوات في جامعة مانشستر وتم اختباره في مستشفى مانشستر الملكي للأطفال “RMCH”؟
فيما تلقى الصبي العلاج الجيني في فبراير 2025. وبعد عدة أشهر من العملية، تعافى أولي تمامًا من عملية الزرع.
من جانبه، قال البروفيسور روب وين، استشاري أمراض الدم لدى الأطفال. مدير برنامج زراعة نخاع العظم لدى الأطفال في مستشفى رويال ميلبورن للأطفال والرئيس السريري المشترك. إن العلاج الجيني ليس أكثر أمانًا وفعالية فحسب. بل إنه يمكّننا أيضًا من استخدام خلايا الطفل نفسه.
مما يلغي الحاجة إلى العثور على متبرع، ويعني أنه يمكننا إنتاج المزيد من الإنزيمات للمريض”.
متلازمة هنتر
في الوقت نفسه تعرف هذه المتلازمة أيضًا باسم داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني (MPS II). كما أنه ناتج عن جين معيب يمنع الجسم من إنتاج إنزيم حيوي.
بينما بدون هذا الإنزيم، تبدأ جزيئات السكر المعقدة “عديدات السكاريد المخاطية” بالتشكل في الأعضاء والأنسجة. ما يؤدي هذا إلى تلف تدريجي، يشمل:
- تصلب المفاصل.
- فقدان السمع.
- مشاكل في القلب والتنفس.
- تأخر النمو.
- تدهور الإدراك (الخرف الطفولي).
في الوقت الحاضر، العلاج المرخص هو عبارة عن علاج استبدال الإنزيم “ERT”. وهو مكلف 375 ألف جنيه إسترليني سنويًا، ويسمى Elaprase.
بينما يمكن أن يساعد الإيلابريس في علاج المشاكل الجسدية والعضوية. لكنه لا يستطيع علاج أو تحسين التدهور العقلي لأنه غير فعال في عبور حاجز الدم في الدماغ.
بالإضافة إلى أن هذه الخلايا الجذعية المعدّلة قادرة على إنتاج مستويات عالية من الإنزيم المفقود.
علاوة على ذلك، يصل العلاج إلى الدماغ لتفكيك تراكم السكر السام. مما قد يمنع، على ما يؤمل، تدهورًا مشابهًا للخرف.
وأخيرًا تم البدء في العلاج مع أولي المقيم في كاليفورنيا. وهو الأول من بين خمسة أطفال مصابين بمتلازمة هنتر يشاركون في التجربة.
المصدر: interestingengineering