أظهرت دراسة بحثية جديدة أن جرعة واحدة من العلاج الجيني المبتكر قد تؤدي إلى عكس فقدان السمع لدى الأشخاص خلال أسابيع.

علاج جديد لفقدان السمع

أدى العلاج المتطور إلى تحسين السمع لدى الأطفال والبالغين المصابين بالصمم الخلق. حيث يقول الباحثون من معهد كارولينسكا السويدي إن طفلاً يبلغ من العمر 7 سنوات تمكن من استعادة سمعه بالكامل تقريباً في تجربة سريرية.

وأظهرت التجربة السريرية، التي تم تفصيلها في مجلة Nature Medicine.  أن نسخة صحية من جين OTOF تم حقنها في الأذن الداخلية أدت إلى تحسين السمع لدى جميع المشاركين العشرة.

وشملت التجربة صغيرة النطاق أشخاصًا يعانون من شكل وراثي من الصمم أو ضعف السمع الشديد الناجم عن طفرات في جين يسمى OTOF .

حيث تؤدي هذه الطفرات إلى نقص بروتين أوتوفيرلين، الذي يلعب دورًا رئيسيًا في نقل الإشارات الصوتية من الأذن إلى الدماغ.

كما شملت التجربة صغيرة النطاق أشخاصًا يعانون من شكل وراثي من الصمم أو ضعف السمع الشديد الناجم عن طفرات في جين يسمى OTOF .

في التجربة، تم استخدام نسخة اصطناعية غير ضارة من الفيروس المرتبط بالغدة الدرقية. من أجل توصيل جين OTOF الوظيفي بشكل صحيح إلى الأذن الداخلية عن طريق حقنة واحدة.

وكانت تأثيرات العلاج واضحة لدى غالبية المرضى، حيث استعادوا سمعهم بسرعة بعد شهر واحد فقط.

وبعد ستة أشهر، لاحظ الباحثون تحسنًا كبيرًا في السمع لدى جميع المشاركين. مع تحسن متوسط حجم الصوت المحسوس لديهم من 106 ديسيبل إلى 52 ديسيبل.

علاوة على أن  الدراسة وجدت أن الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين خمس وثماني سنوات استجابوا بشكل أفضل للعلاج.

فقدان السمع لدى الأطفال

إذ تمكنت فتاة تبلغ من العمر سبع سنوات من استعادة سمعها بالكامل تقريبًا.  وفي الوقت نفسه تمكنت من إجراء محادثات يومية مع والدتها بعد أربعة أشهر.

وفي هذا الشأن، قال ماولي دوان. أحد مؤلفي الدراسة من معهد كارولينسكا: “هذه هي المرة الأولى التي يتم فيها اختبار هذه الطريقة على المراهقين والبالغين”.

وعلى سيبل المثال تحسن السمع بشكل ملحوظ لدى العديد من المشاركين، مما قد يؤثر بشكل كبير على جودة حياتهم. سنتابع حالتهم الآن لمعرفة مدى استمرارية هذا التأثير.

فيما وجد الباحثون أيضًا أن العلاج آمن وجيد التحمل. ولم يبلغ المشاركون عن أي آثار جانبية خطيرة خلال فترة المتابعة التي امتدت من 6 إلى 12 شهرًا.

وكان رد الفعل الأكثر شيوعا هو انخفاض عدد الخلايا المتعادلة في الجهاز المناعي، وهو نوع من خلايا الدم البيضاء.

وفي هذا السياق، قال الدكتور دوان “إن OTOF هو مجرد البداية. مضيفًا أن الباحثين يعملون على جينات أخرى مشتركة وراء الصمم مثل GJB2 وTMC1.

لكن الدراسات على الحيوانات أظهرت نتائج واعدة حتى الآن، ونحن على ثقة بأن المرضى الذين يعانون من أنواع مختلفة من الصمم الوراثي سيتمكنون يومًا ما من تلقي العلاج.

المصدر: independent