مجلة عالم التكنولوجيا
مجلة تكنولوجية شاملة

الموافقة على “إسكات الجينات” لعلاج ارتفاع الكوليسترول في الدم

17

عالم التكنولوجيا     ترجمة

 

وافقت هيئة الخدمات الصحية الوطنية في بريطانيا (NHS)، مؤخرًا، على جرعة جديدة لخفض الكوليسترول في الدم، وسيتم توفيرها لـ 300 ألف شخص على مدار السنوات الثلاث المقبلة، وفقًا لبيان صحفي صادر عن وكالة أنباء المملكة المتحدة.

– فوائد استخدام علاج إسكات الجينات

إسكات الجينات” لعلاج ارتفاع الكوليسترول في الدم

ويمثل هذا العقار أول استخدام لعلاج جديد يسمى إسكات الجينات، لعلاج الأمراض الشائعة.

سيتم حقن العقار الجديد، والذي يُسمى inclisiran، مرتين سنويًا، بشكل أساسي للمرضى الذين يعانون من حالة وراثية مرتبطة بارتفاع نسبة الكوليسترول في الدم، أو الأشخاص الذين أصيبوا بسكتة دماغية أو نوبة قلبية، أو أولئك الذين لديهم ردود أفعال سلبية للأدوية المخفضة للكوليسترول، مثل الستاتين.

وقد كان هذا العقار موضع ترقب كبير، ليس فقط لأنه يمتلك إمكانات كبيرة ولكن أيضًا لأنه يستخدم تقنية جديدة تسمى “تقطيع الجينات”. تستهدف هذه التقنية العلاجية الناشئة على وجه التحديد الأسباب الكامنة وراء المرض بدلًا من الأعراض التي يعاني منها المرء عندما يسري مفعوله. وتعمل هذه التقنية عن طريق اختيار جين معين ومنعه من إنتاج البروتين المسؤول عن المرض.

وكان علاج إسكات الجينات يُستخدم عادةً فقط للأمراض الوراثية النادرة؛ ما يجعل العقار القادم عبارة عن أول جرعة من نوعها لعلاج الناس من مشاكل صحية أكثر شيوعًا، وعلى نطاق غير مسبوق.

على سبيل المثال: يفكر الباحثون حاليًا في كيفية مساعدة إسكات الجينات في علاج العديد من الحالات الصحية الأخرى، مثل السرطان أو مرض الزهايمر. لكنها لن تكون سهلة.

وتستهدف عقاقير إسكات الجينات نوعًا محددًا من الحمض النووي الريبي (RNA) في جسم الإنسان، يُعرف باسم (mRNA)، وتحتوي كل خلية في جسمك على RNAs؛ حيث تؤدي دورًا مهمًا في مرور المعلومات الجينية. بالإضافة إلى ذلك يُعد mRNA أحد أهم أنواع الحمض النووي الريبي في الجسم؛ حيث يقوم بنسخ ونقل التعليمات الوراثية، وينتج البروتينات وفقًا للتعليمات.

– طريقة عمل علاج إسكات الجينات

إسكات الجينات" لعلاج ارتفاع الكوليسترول في الدم
إسكات الجينات” لعلاج ارتفاع الكوليسترول في الدم

يستخدم علاج إسكات الجينات الجديد عبر بروتين يعرف باسم PCSK9، والذي يتحلل. يستخدم هذا البروتين المحدد لتنظيم الكوليسترول في جسم الإنسان، ولكنه موجود بكثرة عند الأشخاص الذين يعانون من مستويات عالية من الكوليسترول الضار وهو النوع السيئ.

من خلال وقف إنتاج هذا البروتين تنخفض مستويات الكوليسترول بشكل طبيعي. ولكن لاستهداف هذا البروتين يتعين على الباحثين بناء نسخة اصطناعية من نوع مختلف من الحمض النووي الريبي المعروف باسم (siRNA). وفي حالة العقار الجديد تم تزوير siRNA لاستهداف mRNA المعروف بحمل التعليمات المخصصة لبروتين PCSK9.

ثم يرتبط بعد ذلك بـ mRNA الهدف، ويطمس هذه التعليمات؛ ما يقلل بشكل كبير من كمية البروتينات المنتجة. وتقليديًا يتم استخدام العلاجات الجينية عبر ناقلات فيروسية محددة، وهي مركبات شبيهة بالفيروسات قادرة على نقل الجينات إلى الخلايا تمامًا كما يفعل الفيروس.

وحتى كتابة هذه السطور شهدت علاجات ناقلات الفيروس استخدامها في علاج العمى الوراثي، واضطرابات الدم الوراثية، وضمور العضلات الشوكي. وفعالهي ة للغاية خلال الجرعة الأولى ولكن قد يكون من المستحيل إعطاء جرعة ثانية بالطريقة نفسها في حالة حدوث تفاعلات مناعية سلبية. كما أنها باهظة الثمن، ولهذا السبب يبحث العلماء أيضًا في علاجات الجينات الناقلة غير الفيروسية التي تستخدم جسيمات نانوية قادرة على الحفاظ على الدواء من التحلل، على سبيل المثال في الكبد.

أخيرًا في حين أن علاج إسكات الجينات واعد في الوقت الحالي يجب أن يثبت فعاليته في التجارب القادمة، قبل أن يتم تطبيقه على نطاقات أوسع.

المصدر:

A ‘Gene Silencing’ Injection Was Just Approved for Use in Humans

اقرأ أيضًا:

اكتشاف علاج جيني يُعيد البصر جزئيًا باستخدام الضوء

 

الرابط المختصر :
close

مرحبا 👋

سعداء بالتواصل معكم
قم بالتسجيل ليصلك كل جديد

نحن لا نرسل البريد العشوائي! اقرأ سياسة الخصوصية الخاصة بنا لمزيد من المعلومات.

اترك رد

لن يتم نشر عنوان بريدك الإلكتروني.